Գիտնականներն ապացուցել են ժառանգական կուրութեան բուժման գործում գենային թերապիայի արդիւնաւէտութիւնը

Բոտնիկի տարաճումը (դիստրոֆիա) ժառանգական կուրութեան ձեւ է: Շւեդիայի Կարոլինսկայի ինստիտուտի (Karolinska Institute) նոր հետազօտութիւնը, որը հրապարակւել է Nature Communications հանդէսում, ցոյց է տալիս, որ գենային թերապիան կարող է բարելաւել այդ հիւանդութիւնից տառապող խնամեալների տեսողութիւնը:

Բոտնիկի տարաճումը հիմնականում հանդիպում է Շւեդիայի Վեստերբոտեն տարածաշրջանում, սակայն հիւանդութիւնը յայտնաբերւել է նաեւ աշխարհի այլ մասերում: Հիւանդութիւնը ցանցաթաղանթի տեսողական բջիջների ոչնչացման պատճառով հանգեցնում է տեսողութեան աստիճանական վատթարացման։ Այն պայմանաւորւած է ժառանգական գենետիկ մուտացիայով, որը վնասում է աչքի որոշակի սպիտակուցը:

Ներկայում այս հիւանդութեան բուժում գոյութիւն չունի: Կարոլինսկայի ինստիտուտի գիտնականները ներկայում ուսումնասիրում են՝ գենային թերապիան ի վիճակի՞ է արդեօք բարելաւել այս հիւանդութիւնից տառապող մարդկանց տեսողութիւնը:

Գիտնականներն օգտագործել են այսպէս կոչւած վիրուսային վեկտորը՝ յատուկ մշակւած գենետիկօրէն ձեւափոխւած վիրուսը՝ բոտնիկի դիստրոֆիայի ժամանակ վնասւած գործող RLBP1 գէն պարունակելու համար: Վիրուսային վեկտորը բարդ վիրահատական ​​միջամտութեան միջոցով ներարկւել է այդ հիւանդութիւնից տառապող 12 մարդու ցանցաթաղանթի տակ:

Նպատակն այն է, որ բուժումից յետոյ վիրուսային վեկտորը կլանւի ցանցաթաղանթի բջիջների կողմից, որտեղ այն կարող է նորմալ սպիտակուց արտադրել: Հետազօտութեան նախնական արդիւնքները ցոյց են տալիս, որ 11 փորձարկւողների տեսողական ֆունկցիան նկատելիօրէն բարելաււել է:

Բուժման գործողութիւնից յետոյ գիտնականները՝ տեսողական կենսագործունէութեան վրայ դեղամիջոցի անվտանգութիւնն ու ազդեցութիւնը ուսումնասիրելու նպատակով մէկ տարի շարունակ հետեւել են հետազօտւողներին:

Ի թիւս այլ արդիւքների, հետազօտութեան տասներկու մասնակիցներից 11-ի գիշերային տեսողութիւնը զգալիօրէն բարելաււել է, իսկ մի քանի մասնակիցների համար այն նպաստել է կեանքի որակի ինքնագնահատականի բարելաւմանը: Հետազօտութեան ընթացքում դեղերի ընդունմանն առնչւող լուրջ կողմնակի ազդեցութիւններ չեն յայտնաբերւել:

«Մեր հետազօտութիւնը յոյս է տալիս, որ այս մեծ խմբի խնամեալների տեսողութիւնը մօտ ապագայում կարող է վերականգնւել: Արդիւնքները միաժամանակ հաստատում են այն գաղափարը, որ գենային թերապիան ժառանգական հիւանդութիւնների դէպքում մեծ հաշւով կարող է արդիւնաւէտ լինել»,- ասում է նոյն բաժնի ակնաբուժութեան պրոֆեսոր եւ հետազօտութեան ղեկավար, հետազօտող Անդէրս Կւանտան:

Յաջորդ քայլը կը լինի աւելի լայնածաւալ հետազօտութիւնը, որի ժամանակ կը համեմատւի բուժումը ստացած հիւանդների ազդեցութիւնը բուժում չստացած վերահսկիչ խմբի հետ:

News.am